云顶新耀公布国家药品监督管理局药品审评中心公示Nefecon为拟突破性治疗品种

中国上海, Dec. 02, 2020 (GLOBE NEWSWIRE) -- 云顶新耀 (HKEX 1952.HK)， 是一家专注于创新药研发及商业化的生物制药公司，致力于满足大中华区及亚洲其它市场未被满足的医疗需求，今日公布国家药品监督管理局药品审评中心在其官网上公示Nefecon为拟突破性治疗品种，Nefecon是云顶新耀引进开发用于治疗IgA肾病的创新药物。

Nefecon 是布地奈德的口服靶向释放制剂，有潜力成为首个治疗 IgA 肾病的新药，目前正在开展一项全球3期临床研究NefIgArd，评估其对原发性IgA肾病患者的疗效和安全性。 云顶新耀目前正在招募中国IgA肾病患者加入NefIgArd临床研究，以支持Nefecon在中国的注册审批。

云顶新耀的合作伙伴Calliditas Therapeutics AB （“Calliditas”，纳斯达克股票代码：CALT)于2020年11月8日公布了全球NefIgArd临床试验A部分获得良好结果，结果显示该试验Nefecon达到了其主要终点，在治疗9 个月后，患者的尿蛋白肌酐比率（或蛋白尿）在统计学上显著降低，在治疗 12 个月后，指标有了显著的持续性改善。此外，Nefecon已被美国食品药品管理局（FDA）和欧洲药品管理局（EMA）认定为治疗IgA肾病的孤儿药物。

云顶新耀内科领域首席医学官朱正缨博士表示:“药品审评中心公示Nefecon为拟突破性治疗品种药物，我们深受鼓舞，这将使其有潜力成为中国约200万人IgA肾病患者的首个治疗药物。我们将积极支持配合药品审评中心的工作，尽快将这种创新疗法应用于中国患者。”

云顶新耀首席执行官薄科瑞博士表示：“ Nefecon全球临床与注册工作进展迅速，在短短几个月内就取得了显著进展，包括NefIgArd 3期全球临床研究良好结果的公布，实现中国首例患者临床用药，持续开展NefIgArd临床招募，包括此次公示为拟突破性治疗品种药物。我们对此临床进展倍感振奋，我们将致力于加快Nefecon的后期研究，以便将这种创新疗法尽快带给中国的IgA肾病患者。”

最新修订的《药品注册管理办法》将突破性治疗药物纳入优先审评审批的适用范围及条件，这有助于加快中国针对严重疾病开发新药，尤其是针对那些尚无现有疗法，或者有初步证据显示比现有疗法更具优势的新药解决方案。

有关 Nefecon

Nefecon 是布地奈德的口服靶向释放制剂，其有潜力成为首个用于治疗 IgA 肾病的药物。 Nefecon 这种新剂型，可将布地奈德特异性递送至回肠的派尔集合淋巴结处（负责产生分泌性免疫球蛋白 A ）。云顶新耀的合作伙伴 Calliditas Therapeutics AB （纳斯达克股票代码：CALT ） 开展的一项随机、双盲的3 期临床研究证实，与安慰剂比较， Nefecon 可显著降低蛋白尿并稳定肾小球滤过率（ eGFR ）。 Nefecon 已被美国 FDA 和欧盟 EMA 授予用于治疗 IgA 肾病的孤儿药资格。 2019 年 6 月，云顶新耀与 Calliditas 签订了一份独家特许权使用许可协议，授权云顶新耀在中国（包括香港、澳门、台湾地区）和新加坡开发和商业化 Nefecon。

关于IgA肾病

IgA 肾病是导致慢性肾脏病（ CKD ）和肾功能衰竭的主要病因，是一种与进行性肾损伤相关的慢性、进行性自身免疫性疾病。 IgA 肾病患者的主要特点是存在循环和肾小球免疫复合物。该免疫复合物含有半乳糖缺陷型 IgA1 （可被 IgG 自身抗体直接作用于铰链区域的 O- 聚糖）和 C3 。 IgA 肾病进展会伴发肾小球硬化、肾间质纤维化、肾功能不全、蛋白尿和高血压。其中 50% 的 IgA 肾病患者在 30 年内会发展为终末期肾病（ ESRD ）。 ESRD 的标准治疗是透析或肾移植，这给患者造成了巨大的健康经济负担，并显著影响生活质量。目前中国乃至全球都尚无获批治疗 IgA 肾病的药物。

有关云顶新耀

云顶新耀是一家专注于创新药开发及商业化的生物制药公司，致力于满足大中华区及其它亚洲市场未满足的医疗需求。云顶新耀的管理团队在国内外高质量临床开发、药政事务、化学制造与控制(CMC) 、业务发展和运营方面拥有深厚的专长和丰富的经验。云顶新耀已打造了 8 款有潜力成为全球同类首创或者同类最佳的药物组合，其中大部分已经处于临床试验后期阶段。公司的治疗领域包括肿瘤、自体免疫性疾病、心肾疾病和感染性疾病。欲知详细信息，请访问公司网站： www.everestmedicines.com.

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